stabilisation de l'hémoglobine atteignent la signification statistique

- Tous les critères d'évaluation secondaires atteignent la signification
statistique

- Soliris(TM) devient une marque commerciale

- Conférence téléphonique programmée aujourd'hui, 26 janvier 2006 à 9h00
(EST)

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Alexion Pharmaceuticals annonce des résultats de Phase III positifs pour l'essai pivotal d'efficacité TRIUMPH de l'eculizumab chez les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne

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    - Les deux principaux critères d'évaluation du taux de transfusion et de
stabilisation de l'hémoglobine atteignent la signification statistique

    - Tous les critères d'évaluation secondaires atteignent la signification
statistique

    - Soliris(TM) devient une marque commerciale

    - Conférence téléphonique programmée aujourd'hui, 26 janvier 2006 à 9h00
(EST)

CHESHIRE, Connecticut, January 26 /PRNewswire/ -- Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : ALXN) a annoncé aujourd'hui les résultats positifs de TRIUMPH, son essai Phase III pivotal randomisé d'efficacité et comparatif avec placebo sur l'eculizumab dans le traitement des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (PNH). Tous les critères d'évaluation principaux et secondaires préspécifiés dans cet essai international sont parvenus à la signification statistique. Les critères principaux préspécifiés étaient le taux médian de transfusion et la stabilisation de l'hémoglobine sur une durée de six mois. Le taux médian de transfusion a été réduit de 10 unités/patient avec placebo à 0 unité/patient avec eculizumab (p<0.000000001). La stabilisation de l'hémoglobine a réussi dans une proportion de 49 % pour les patients ayant reçu de l'eculizumab et de 0 % pour ceux ayant reçu le placebo (p<0.0000001). L'essai portait sur 87 patients répartis sur 45 sites aux Etats-Unis, au Canada, en Europe et en Australie.

PNH, forme rare d'anémie hémolytique, constitue un trouble génétique sanguin acquis caractérisé par la destruction des globules rouges par le système complémentaire du corps (composant du système immunitaire). Les patients atteints de PNH ne possèdent pas d'inhibiteurs naturels du complément, qui empêchent la destruction des globules rouges. Eculizumab, inhibiteur à action prolongée du complément terminal C5, constitue un traitement à anticorps monoclonaux qui effectue un blocage sélectif de l'activation du complément terminal. Il n'existe actuellement aucune thérapie disponible spécifiquement pour le traitement de la PNH.

<< L'essai TRIUMPH représente une étape importante dans la mise au point d'eculizumab pour la PNH et pour les patients atteints de cette maladie chronique, très invalidante et qui met leur vie en danger >> explique le docteur Peter Hillmen, responsable de la recherche et président du comité directeur de TRIUMPH , et médecin-consultant en hématologie au Leeds General Infirmary, au Royaume-Uni. << Les options de traitement sont extrêmement limitées pour la PNH. Actuellement, aucune thérapie approuvée n'existe. Eculizumab constitue jusqu'à présent la seule thérapie potentielle contre l'hémolyse et les troubles associées de la PNH. Lors de cet essai, l'eculizumab a interrompu l'hémolyse chronique intravasculaire due à la déficience génétique en inhibiteurs naturels du complément sur les globules rouges atteints de PNH, caractéristique de ce mal et cause sous-jacente de l'anémie hémolytique qui y est associée. De nombreux patients de l'essai TRIUMPH auxquels était administré l'eculizumab ont pu reprendre des activités normales de la vie quotidienne alors qu'ils s'étaient sentis affaiblis pendant des années. Je crois que ces résultats confirment le rôle potentiel de l'eculizumab dans l'amélioration de la qualité de vie des patients atteints de PNH. >>

Tous les critères d'évaluation secondaires préspécifiés de l'essai TRIUMPH, y compris la réduction de la lacticodéshydrogénase(LDH), la qualité de vie mesurée par le biais du score Functional Assessment of Chronic Illness Therapy Fatigue (FACIT-Fatigue) et l'absence de besoin d'une transfusion, ont également atteint une signification statistique. En outre, l'eculizumab semble être bien toléré et présente un profil d'événements indésirables comparable à celui du placebo. Les événements indésirables les plus fréquents avec l'eculizumab étaient la céphalée, la rhino-pharyngite et les douleurs dorsales.

<< Les résultats encourageants observés avec l'eculizumab dans l'essai d'efficacité dans le traitement de la PNH TRIUMPH représentent une réussite importante dans le rapprochement d'Alexion du stade de la commercialisation >> souligne Leonard Bell, docteur en médecine, PDG d'Alexion. << Alors que nous poursuivons l'essai SHEPHERD en cours, nous nous préparons à la rencontre avec les instances régulatrices des Etats-Unis et d'Europe. Nous envisageons actuellement le dépôt d'une demande d'autorisation de la commercialisation d'eculizumab dans le traitement de la PNH au cours du deuxième semestre de cette année. >>

Alexion est déjà parvenu à un accord avec la FDA sur la conception de TRIUMPH, essai Phase III pivotal d'efficacité de l'eculizumab sur des patients atteints de PNH et l'essai Phase III associé, SHEPHERD, en vertu du processus Special Protocol Assessment (SPA) de la FDA. SHEPHERD est un essai clinique multicentrique ouvert non comparatif avec placebo destiné principalement à générer des données sur l'innocuité de l'eculizumab sur une cohorte plus large de patients de PNH hémolytique. Des mesures d'efficacité ont également été obtenues lors de cet essai. Le protocole de SHEPHERD inclut 12 mois de traitement et une analyse intermédiaire à six mois. Les données provenant de ces essais devraient constituer la première base d'étude pour l'approbation d'une demande Biologics License Application (BLA) pour l'eculizumab dans l'indication de la PNH et pour une demande European Marketing Authorization Application (MAA). Eculizumab a reçu le statut de médicament orphelin par les agences du médicament aux Etats-Unis et en Europe pour le traitement de la PNH.

Par ailleurs, Alexion a sélectionné la marque commerciale Soliris(TM) pour l'eculizumab.

Selon des recherches et des présentations scientifiques concernant la prévalence chez des patients dont le diagnostic révèlent des globules atteints de PNH, on estime actuellement que de 8 000 à 10 000 individus sont touchés par la PNH en Amérique du Nord et en Europe occidentale. Les patients atteints de PNH peuvent souffrir d'hémolyse, d'anémie, de fatigue chronique, de douleurs récurrentes, d'hypertension pulmonaire et d'une coloration prononcée de l'urine de manière sporadique, connus sous le nom d'hémoglobinurie. Il faut souligner que les patients atteints de PNH présentent un risque accru de développer des caillots sanguins, ou thromboses, qui constituent la cause principale de mortalité de cette maladie.

<< La PNH est une maladie grave longtemps ignorée. Les options de traitement actuelles sont limitées et affaiblissent le malade >> commente Marilyn Baker, Directrice exécutive de l'Association des patients atteints de l'anémie aplasique et du syndrome myélodysplasique. << Les patients atteints de PNH sont confrontés à des symptômes qui altèrent leur qualité de vie et des transfusions sanguines fréquentes, bien souvent à un moment où ils mènent une vie active. Nous nous réjouissons de la décision d'Alexion de se concentrer sur une thérapie destinée à cette maladie rare. Les progrès enregistrés sont encourageants et nous attendons avec impatience l'arrivée potentielle d'une thérapie importante pour les patients. >>

Alexion envisage de présenter les résultats cliniques très positifs de TRIUMPH à la conférence scientifique internationale qui se tiendra cette année.

Informations sur la conférence téléphonique et l'émission Web

Alexion tiendra une conférence téléphonique et une émission Web pour discuter des sujets évoqués dans ce communiqué. La conférence est programmée aujourd'hui, 26 janvier à 9h00 (EST). Pour y participer, appelez le 913-981-5584 (aux Etats-Unis) et fournissez le code de confirmation (1942581), après 9h00 (EST). Une rediffusion de la conférence sera disponible pour une durée limitée, à partir de midi aujourd'hui. Le numéro de téléphone pour y accéder est le 719-457-0820 (aux Etats-Unis), code de confirmation 1942581. L'émission Web est accessible à l'adresse http://www.alexionpharm.com.

A propos d'Alexion

Alexion est spécialisée dans la découverte et le développement de produits thérapeutiques destinés à traiter des patients souffrant de diverses maladies graves, y compris les désordres hématologiques et cardiovasculaires, les maladies auto-immunes et le cancer. Les deux produits candidats majeurs d'Alexion, Soliris(TM) (eculizumab) et pexelizumab, sont actuellement soumis à une évaluation dans plusieurs programmes de mise au point cliniques, y compris deux essais cliniques de phase III de Soliris(TM) (eculizumab) pour le traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (PNH). Dans le cadre du processus d'évaluation de protocoles spéciaux (Special Protocol Assessment), la FDA a accepté la conception de protocoles pour les deux essais cliniques de Soliris(TM) (eculizumab) chez les patients atteints de PNH qui pourraient, s'ils étaient réussis, servir de base principale pour l'étude de l'approbation des demandes de licences pour l'eculizumab dans l'indication de la PNH. L'essai de phase III de pexelizumab chez des patients en chirurgie pour une greffe par dérivation de l'artère coronaire (CABG) ayant subi une circulation extracorporelle (CPB) n'a pas satisfait au principal critère d'évaluation. Alexion évalue l'impact de cet essai, connu sous le nom de PRIMO-CABG2 sur un autre essai de phase III de pexelizumab en cours chez des patients souffrant d'un infarctus du myocarde aigu (AMI). Les essais cliniques de pexelizumab sont conduits en collaboration avec Procter and Gamble Pharmaceuticals. Dans le cadre du processus d'évaluation de protocoles spéciaux (Special Protocol Assessment), la FDA a accepté la conception de protocoles pour les essais cliniques de phase III de pexelizumab qui pourraient, s'ils étaient réussis, servir de base principale pour l'étude de l'approbation des demandes de licences pour les deux indications Des résultats préliminaires de l'essai PRIMO-CABG2 de pexelizumab indiquent que l'essai est peu susceptible d'entraîner une approbation de licence du pexelizumab dans l'indication de CABG. Alexion s'est engagée à découvrir et à mettre au point une gamme de thérapies anti-corps supplémentaires pour répondre à des besoins médicaux graves auxquels aucun produit sur le marché ne répond aujourd'hui, à travers sa filiale à 100 %, Alexion Antibody Technologies, Inc. Ce communiqué de presse et d'autres informations sur Alexion Pharmaceuticals, Inc. sont disponibles sur le site de la société, http://www.alexionpharm.com.

Ce communiqué de presse contient des énoncés prospectifs, y compris des énoncés concernant le timing de l'annonce des résultats des essais cliniques, celui des discussions et décisions en matières de réglementation et le rapprochement des médicaments candidats d'Alexion du stade de commercialisation. Les énoncés prospectifs sont assujettis à des facteurs qui peuvent entraîner des écarts entre les résultats et les plans d'Alexion et ses attentes, y compris les résultats des études cliniques ou pré-cliniques (y compris la fin ou les retards des programmes cliniques), la recherche et les tests supplémentaires, toute décision de la FDA de ne pas approuver (ou de restreindre matériellement) la commercialisation de l'un ou des deux médicaments candidats d'Alexion, les retards dans la mise en place d'une capacité de fabrication satisfaisante, la capacité à acquérir des fonds à temps et selon des termes satisfaisants, les retards de mise au point ou des changements défavorables dans les relations commerciales, la possibilité que les résultats d'essais cliniques précédents ne soient pas indicateurs des résultats d'innocuité et d'efficacité des essais cliniques ultérieurs, la dépendance concernant Procter & Gamble Pharmaceuticals pour la mise au point et la commercialisation de pexelizumab, le risque que des tierces parties n'acceptent pas de nous accorder les droits de licence de propriété intellectuelle requis selon des termes raisonnables, et d'autres risques définis dans les rapports d'Alexion déposés régulièrement auprès de la Securities and Exchange Commission, y compris, mais sans limitation, les risques présentés dans le rapport annuel d'Alexion sur le formulaire 10-K de l'exercice s'achevant le 31 juillet 2005, et dans les autres rapports déposés auprès de la Securities and Exchange Commission P&GP conserve les droits de mise au point et les droits d'interruption présentés dans le formulaire 10-K d'Alexion auquel il est fait référence précédemment Alexion n'envisage pas de mettre à jour ces énoncés prospectifs pour refléter les événements ou les circonstances après la date indiquée, sauf si requis par la loi.

    
    Contacts :
    Alexion Pharmaceuticals, Inc.
    Leonard Bell, docteur en médecine
    PDG
    +1-203-272-2596

    Rx Communications
    Patricia Garrison (Médias scientifiques)
    +1-917-322-2567

    Rhonda Chiger (Investisseur)
    +1-917-322-2569

    Noonan/Russo
    Anthony Russo (Médias du monde l'entreprise
    et de la finance)
    +1-212-845-4251

Site Web : http://www.alexionpharm.com

SOURCE Alexion Pharmaceuticals, Inc.



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